编辑|卢祥勇 杜恒峰 肖勇 去年,全球制药巨头诺华集团(Novartis)推出了一款新药“Zolgensma”,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),在美国上市时一剂就要2 ...
  5 月 24 日,FDA 宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法 Zolgensma。 ...

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